심평원, 약제급여평가위 심의
1회 투약으로 병을 완치할 수 있는 치료제가 있음에도 그 가격이 수십억 원 대라 절망했던 척수근위축증 환자에게 희소식이 찾아왔다.
건강보험심사평가원(심평원)은 제5차 약제급여평가위원회(약평위)를 열어 한국노바티스㈜의 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)를 요양급여 대상에 새로 추가했다고 5월 12일 밝혔다. 다만 이번 심의 결과에는 ‘요양급여 사전승인’, ‘환자 단위 성과기반 위험 분담 및 총액제한’의 조건이 부여됐다.
‘요양급여 사전승인’은 요양급여 여부를 투약 건별(件別)로 결정하는 제도로, 같은 SMA 치료제인 바이오젠의 ‘스핀라자’(성분명 뉴시너센나트륨)도 이런 방식으로 급여가 이뤄지고 있다.
‘환자단위 성과기반 위험 분담 및 총액제한’제도 적용을 통해 투약 후 효과를 못 본 환자의 약값은 일부 환급하고, 일정 기간 동안 제약사가 건보공단으로부터 받을 수 있는 약값 총액을 제한하는 계약에 동의해야 건강보험을 적용한다.
이 약제는 앞으로 국민건강보험공단과 제약사 간 약가 협상 등을 거치면 건강보험 적용을 받게 된다.
졸겐스마주는 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환인 척수근위축증(SMA)을 단 한 번의 투약으로 치료가 가능한 이른바 ‘원샷 치료제’다.
‘척수근위축증’은 생존운동뉴런1 유전자 돌연변이로 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상이 발생해 근육 약화를 초래하는 희귀 유전질환이다. 근력저하, 근위축 등 증상으로 움직임이 어렵고, 호흡 문제로 생명까지 위협한다. 국내 환자는 약 200명으로 추산된다.
우리나라에서는 지난해 5월부터 졸겐스마 처방이 허용됐지만, 가격이 워낙 비싼 탓에 환자들에겐 그림의 떡이었다. 졸겐스마는 1회 투약 비용이 미국에서는 25억 원, 일본에서는 18억9000만 원에 달한다고 알려진 초고가 약제다.
이와 함께 약평위는 △미란성 위식도역류질환 치료제인 펙수클루정40㎎ 등 4품목(성분명 펙수프라잔염산염) △알츠하이머형 치매증상 치료제인 셀트리온 아이큐어의 도네리온/도네시브 패치 87.5㎎, 175㎎(도네페질)에 대해 ‘평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성이 있다’고 심의했다.
또 성인 편두통 예방 약제인 한국릴리의 ‘앰겔러티120㎎/㎖프리필드펜주, 시린지주’에 대해서도 ‘급여의 적정성이 있다’고 판단했다.
한편 국회 보건복지위원회 이종성 의원(국민의힘)은 초고가 신약 ‘졸겐스마’가 약평위를 통과한 것에 대해 환영의 입장을 밝혔다.
이종성 의원은 “몇 년 전 주사 한 번으로 어린 생명을 구할 수 있는 치료제가 개발됐지만, 25억 원이라는 비싼 가격 때문에 약을 써보지도 못하고 자녀 생명이 꺼져가는 것을 그저 바라만 보고 있어야 했다.”고 했다.
이어 “국민의힘은 윤석열 정부와 함께 효과성이 검증된 많은 혁신적 신약들이 신속히 국민들에게 사용될 수 있도록 더욱 노력할 것”임을 밝혔다.
